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R-3-0022고위험진행중유전자치료
소아청소년시기에 발병한 난치성 전신홍반루프스(SLE)환자에서 CD19 CAR-T 치료 임상연구
서울대학교병원 · 김성헌 · 승인 2025년 12월 3일
유효성 평가
- 1차 평가변수 유형
- efficacy
- 1차 평가변수명
- 1년 후 질병활성도 점수 및 LLDAS (Lupus Low Disease Activity State), Renal response (신염 동반 환자) 달성율
- 측정
- 1년 후 질병활성도 점수 및 LLDAS (Lupus Low Disease Activity State), Renal response (신염 동반 환자의) 달성율
- 시점
- 1년
- 반응 기준
- 완전관해(CR) 기준; 부분관해(PR); VAS
평가변수 목록 (16)
- #300안전성모니터링
ICANS(CARTOX-10/CAPD/CRES)
- #300안전성모니터링
활력
- #300안전성모니터링
임상검사(IgG/B세포/CD19)
- #300안전성모니터링
AE
- #300안전성모니터링
CRS(Lee2014)
- #300안전성모니터링
신체검진
- #300안전성모니터링
전신수행
- #300안전성모니터링
CNS증상
- #4001차
1년 후 질병활성도 점수 및 LLDAS 달성율(신염 동반 환자는 Renal response 달성율 추가)
- #4002차
1년 SLEDAI-2K 점수 변화량
- #4002차
SLEDAI-2K 0 달성율
- #4002차
항-dsDNA 항체 음전환률
- #4002차
보체 정상화율(C3, C4)
- #4002차
무스테로이드 관해 달성율
- #4002차
재발까지의 시간
- #4002차
신장 외 장기 유효성 평가(심장/폐/혈액학적 침범 환자)