희귀 난치성 질환인 골형성부전증의 세포치료제 개발을 위해 동종 태아 골조직 유래 중간엽줄기세포 치료제의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 단일기관 연구자주도 임상연구

유효성 평가

1차 평가변수 유형

safety

1차 평가변수명

Safety & Tolerability: 이상반응 평가

측정

이상반응 평가

시점

투여 후 2주, 4주, 4개월, 8개월, 12개월

반응 기준

부분관해(PR)

평가변수 목록 (9)

• #300안전성모니터링

  이상반응(Safety & Tolerability)

• #300안전성모니터링

  임상실험실(혈액/생화학/응고/소변)

• #4001차

  안전성·내약성(이상반응 평가): 전 방문 이상반응 수집·MedDRA 기록·중대/기타 분류(AESI: IRR 전신증상·폐색전증·심부정맥혈전증·뇌경색)

• #4002차

  골밀도(BMD)

• #4002차

  신체계측(키, 몸무게)

• #4002차

  임상실험실 검사(혈액학적, 혈청생화학적, 혈액응고, 기타 혈액 및 소변검사)

• #4002차

  골형성/골흡수표지자(Bone ALP, CTX, P1NP, osteocalcin, Calcium/Creatinine Ratio, NTX/Creatinine Ratio)

• #4002차

  X-ray(사지 및 척추, 골성장 추이 및 골절 유무)

• #4002차

  설문조사(SF-36)