R-3-0010고위험진행중유전자치료

재발성 또는 불응성 원발 또는 2차 중추신경계 림프종 환자에서 Anbalcabtagene autoleucel에 대한 pilot 임상연구

서울아산병원 · 조형우 · 승인 2024년 6월 28일

유효성 평가

1차 평가변수 유형: efficacy
1차 평가변수명: International Primary CNS Lymphoma Collaborative Group에 따라 판정한 Anbal-cel의 전체반응률(Overall response rate, ORR)
측정: International Primary CNS Lymphoma Collaborative Group 기준에 따라 판정한 Anbal-cel의 ORR
시점: 마지막 투약 후 12개월
반응 기준: 완전관해(CR) 기준; 부분관해(PR); VAS

평가변수 목록 (26)

#300안전성모니터링
DLT
#300안전성모니터링
2차암
#300안전성모니터링
감염
#300안전성모니터링
CRS
#300안전성모니터링
SRC
#300안전성모니터링
RP2D
#300안전성모니터링
전체AE
#300안전성모니터링
SAE
#300안전성모니터링
≥Gr3
#300안전성모니터링
ICANS 평가
#300안전성모니터링
ICANS(ASTCT 2019)
#4002차
Anbal-cel의 약동학적 특성 평가(PK)
#4001차
ORR(Overall response rate, IPCG 기준 반응률)
#4002차
완전반응률(CRR)
#4002차
반응까지의 시간(TTR)
#4002차
반응 지속기간(DOR)
#4002차
무사건 생존(EFS)
#4002차
무진행 생존(PFS)
#4002차
전체 생존(OS)
#600탐색적
Anbal-cel의 최대 혈중 농도 및 노출과 유효성 및 안전성과의 상관관계 탐색
#601탐색적
종양 조직 검체 내 CD19, PD-L1, CD112, CD155 발현 정도와 Anbal-cel 투여 후 종양 반응(CRR, ORR, DOR, PFS, OS 등) 등과의 상관관계 탐색
#602탐색적
혈액 및 뇌척수액 내 Anbal-cel의 전이유전자 level 확인
#603탐색적
혈액 및 뇌척수액 등의 soluble immune factor(예: IL-6, interferon-γ, TNF-α 등)와 CRS 및 immune cell associated neurotoxicity(ICANS) 발생 양상과의 상관관계 확인
#604탐색적
혈액 및 뇌척수액 등의 검체에서 immune-phenotype 및 gene expression pattern의 변화 평가
#605탐색적
조직, 혈액 및 뇌척수액 등의 검체에서 PD-1, TIGIT, LAG-3, TIM-3 등 immune checkpoint molecule의 발현률 확인
#606탐색적
Anbal-cel의 유효성과 안전성, 약력학적 활성, 그리고/또는 작용 기전과 연관된 생체표지자 탐색