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R-3-0007고위험진행중유전자치료

조혈모세포이식 대상 CD19 양성의 B세포 급성림프모구백혈병 소아청소년 환자에서 CD19 CAR-T 치료

서울대학교병원, 가톨릭대학교 서울성모병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 세브란스병원 · 강형진 · 승인 2024년 1월 9일

유효성 평가

1차 평가변수 유형
efficacy
1차 평가변수명
SNUH-CD19-CAR-T 투여 후 3년 무사건생존율
측정
조혈모세포이식의 적응증이 되는 소아청소년 CD19양성 ALL 환자들에 있어 SNUH-CD19-CAR-T 투여 후 3년 무사건생존율. 연구자의 평가에 근거한 3년 무사건생존율을 통하여 유효성 평가
시점
투여 후 3개월
반응 기준
완전관해(CR) 기준; 부분관해(PR); VAS

평가변수 목록 (9)

  • #201안전성모니터링

    CRS(사이토카인방출증후군)

  • #202안전성모니터링

    신경독성(ICANS류, CNS 증상 평가)

  • #203안전성모니터링

    신체검진

  • #204안전성모니터링

    전신수행상태(Karnofsky/Lansky)

  • #205안전성모니터링

    임상검사실(혈액학·일반화학·면역글로불린·B세포/CD3+ 면역표현형·페리틴·CRP)

  • #206안전성모니터링

    활력징후

  • #4002차

    전체 생존율(overall survival)

  • #4002차

    조혈모세포이식을 받지 않은 연구대상자의 비율

  • #4001차

    SNUH-CD19-CAR-T 투여 후 3년 무사건생존율(event-free survival)