R-3-0006고위험진행중세포치료

샤르코마리투스병 1E(CMT1E) 환자에서 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(EN001)의 안전성 및 탐색적 치료 효과 확인을 위한 첨단재생의료 연구

삼성서울병원 · 최병옥 · 승인 2023년 10월 17일

개요 (기준: 계획서/위원회)

승인번호: R-3-0006
위원회 번호: 23-011
포털 번호: 22
CRIS ID: KCT0009212
NCT ID: NCT06218134
기술유형: 세포치료
기술 세부: 제대유래 중간엽줄기세포(UC-MSC)
세포 기원: 동종
질환 카테고리: 신경계
질환명: 샤르코마리투스병 1E(Charcot-Marie-Tooth disease type 1E, CMT1E)
표준화 질환명: 샤르코-마리-투스병 1E
위험도: 고위험
연구유형: 연구자주도 임상연구
Phase: Phase 1
연구설계: 단일기관, 공개, 단회투여
상태: 진행중
기관: 삼성서울병원
스폰서: 삼성서울병원
연구책임자: 최병옥
제품명: EN001 (동종탯줄유래중간엽줄기세포)
목표/실제 표본: 3 / 3
승인일: 2023년 10월 17일
시작일: 2023년 10월 18일
종료일: 2026년 6월 30일
다기관: 아니오
센터 유형: single
눈가림: open_label
무작위배정: 아니오
Arm 구성: single_arm
용량증량: 아니오
제품 설명: EN001 (allogeneic UC-MSC): IV, 2 doses (6-month interval)

영문 제목: An Advanced Regenerative Medicine Clinical Study to Evaluate the Safety and Exploratory Therapeutic Efficacy of Allogeneic Umbilical Cord-Derived Mesenchymal Stem Cells (EN001) in Patients with Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1E (CMT1E)