샤르코마리투스병 1E(CMT1E) 환자에서 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(EN001)의 안전성 및 탐색적 치료 효과 확인을 위한 첨단재생의료 연구

유효성 평가

1차 평가변수 유형

safety

1차 평가변수명

EN001의 안전성 평가

측정

샤르코마리투스병 1E (CMT1E) 환자에서 EN001 투여 후 안전성 평가

시점

투여 후 6개월, 12개월

반응 기준

부분관해(PR)

평가변수 목록 (21)

• #11차

  EN001 안전성 평가(활력징후, 신체·신경학적 검진, 임상검사, 심전도·흉부X-ray, 이상반응, IRR)

• #300안전성모니터링

  신체검진

• #300안전성모니터링

  ECG

• #300안전성모니터링

  검사실

• #300안전성모니터링

  DLT

• #300안전성모니터링

  활력

• #300안전성모니터링

  흉부X

• #300안전성모니터링

  AE

• #300안전성모니터링

  IRR

• #300안전성모니터링

  SpO2

• #4002차

  삶의 질 평가(SF-36v2)

• #4002차

  9-hole peg test(9-HPT)

• #4002차

  CMTNS 및 CMTES

• #4002차

  CMTNS-R 및 CMTES-R

• #4002차

  FDS(functional disability scale)

• #4002차

  ONLS(Overall Neuropathy Limitation Score)

• #4002차

  하지 자기공명영상(MRI) 검사

• #4002차

  운동신경전도속도(MNCV)

• #4002차

  복합근 활동전위(CMAP)

• #4002차

  감각 신경 전도 속도(SNCV)

• #4002차

  감각 신경 활동 전위(SNAP)